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Nova terapia genética salva a pele e a vida de um menino

Renato Mota

Renato Mota

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Publicado em 12/11/2017 às 9:33

Uma equipe de médicos na Alemanha conseguiu reconstituir praticamente toda a pele do corpo de um menino afetado por uma grave doença genética, ao testar uma nova técnica de modificação de células-tronco.

Afetado pelos efeitos devastadores de sua doença, chamada Epidermólise Bolhosa Juncional (JEB, em inglês), o menino foi internado em um hospital em junho de 2015, quando tinha sete anos.  “Tinha perdido quase dois terços” da epiderme que cobre o corpo, disse Tobias Rothoeft, do Hospital Universitário Infantil Ruhr de Bochum, na Alemanha, cuja pesquisa foi publicada nesta quarta-feira na revista britânica Nature.

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Após testar os remédios ao seu alcance – incluindo um transplante da pele de seu pai, que o corpo do menino rejeitou -, os médicos se resignaram a esperar sua morte. Mas seus pais pediram aos médicos que tentassem “qualquer coisa”. Então eles “estudaram a literatura” e se depararam com um trabalho de Michele de Luca, especialista em medicina regenerativa em Modena, Itália.

“Ele nos prometeu que nos daria pele suficiente para curar esse garoto”, lembra Rothoeft.

De Luca e uma equipe extraíram células da pele de uma parte não afetada do corpo do menino, corrigiram o gene mutado e usaram as células corrigidas para cultivar pele no laboratório. Esta pele foi então implantada no corpo do menino, principalmente em duas operações, em outubro e novembro de 2015. No total, 80% de sua pele foi substituída.


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O menino saiu do hospital em fevereiro de 2016, após quase oito meses em cuidados intensivos. Um ano e meio depois, ele está bem, joga futebol e não toma nenhum medicamento. “A pele é de boa qualidade”, disse Rothoeft. “Se ele sofre algum hematoma (…), este se cura da mesma forma que em uma pele normal”.

O tipo de JEB – uma doença rara – que afeta o menino é causada pela mutação de um gene chamado LAMB3, que impede a adesão correta da epiderme à camada inferior, a derme. Não há cura, e mais de 40% dos afetados pela doença morrem antes da adolescência. Os que sobrevivem sofrem feridas crônicas e, com frequência, câncer de pele.

“Acredito que esta epiderme (implantada) durará para sempre”, disse De Luca.

O menino ainda tem bolhas nas zonas não transplantadas, que afetam entre 2% e 3% da superfície de seu corpo. A nova técnica abre uma porta de esperança para os afetados pela JEB, embora especialistas ainda precisem determinar se sua eficácia será igual em outros pacientes. Há ensaios clínicos em andamento.


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